《人類基因治療》雜志發(fā)表的一項研究涉及針對人類嗜酸性粒細胞的人類單克隆抗體 (mAb) 的生成。該完全人類抗人類嗜酸性粒細胞 mAb 的重鏈和輕鏈通過基于腺相關病毒 (AAV) 的基因療法遞送至免疫缺陷小鼠，它們抑制了體內人類嗜酸性粒細胞的水平。

慢性嗜酸性粒細胞增多癥是指血液中嗜酸性粒細胞水平持續(xù)升高。它與嗜酸性粒細胞滲入組織以及嗜酸性粒細胞釋放毒性介質導致器官損傷有關。

“作為治療慢性嗜酸性粒細胞增多癥的一種新方法，我們假設 AAV 介導的抗人嗜酸性粒細胞抗體的遞送將提供一次性治療，從而介導對血液嗜酸性粒細胞水平的持續(xù)抑制，”威爾康奈爾醫(yī)學院的 Ronald Crystal 以及該研究的共同作者說道。

研究人員發(fā)現(xiàn)，小鼠體內基因療法可介導人類嗜酸性粒細胞的破壞和針對人類嗜酸性粒細胞的抗體依賴性細胞毒性活性。他們得出結論，抗人類嗜酸性粒細胞 mAb“有可能為患有慢性嗜酸性粒細胞增多癥的患者提供治療益處”。

馬薩諸塞大學陳曾熙醫(yī)學院人類基因治療主編Thomas Gallagher 博士表示：“這項研究凸顯了基因治療領域為慢性病提供有效長期療法的潛力，目前慢性病需要頻繁治療，且會產生疼痛和/或使人衰弱的副作用。”