基因療法可以潛在地治療阿爾茨海默氏癥和帕金森氏癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，但它們面臨著一個共同的障礙——血腦屏障?，F(xiàn)在，威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員已經(jīng)開發(fā)出一種方法，可以將療法穿過大腦的保護膜，通過各種生物藥物和治療方法提供全腦治療。

“目前還沒有治愈許多破壞性腦部疾病的方法，”威斯康星大學麥迪遜分校眼科和視覺科學教授、生物醫(yī)學工程教授、威斯康星州發(fā)現(xiàn)研究所研究員邚少勤“莎拉”龔說。

“創(chuàng)新的大腦靶向遞送策略可能會改變這種狀況，通過實現(xiàn)非侵入性，安全和有效的CRISPR基因組編輯器遞送，從而可能導致這些疾病的基因組編輯療法。

CRISPR是一個用于編輯基因(例如，糾正可能導致疾病的突變)的分子工具包，但該工具包只有在可以通過安全到達工作現(xiàn)場時才有用。血腦屏障是選擇性控制進入大腦的膜，篩選出血液中可能存在的毒素和病原體。

不幸的是，該屏障阻止了一些有益的治療方法，如某些疫苗和基因治療包，無法達到目標，因為它將它們與敵對入侵者混為一談。

將治療直接注射到大腦中是繞過血腦屏障的一種方法，但這是一種侵入性程序，只能進入附近的腦組織。

“腦基因療法和基因組編輯療法的前景依賴于將核酸和基因組編輯器安全有效地輸送到整個大腦，”Gong說。

在最近發(fā)表在《先進材料》雜志上的一項研究中，Gong和她的實驗室成員，包括博士后研究員和研究的第一作者Yuyuan Wang，描述了一個新的由二氧化硅制成的納米級膠囊家族，它可以攜帶基因組編輯工具進入身體周圍的許多器官，然后無害地溶解。

通過用葡萄糖和源自狂犬病病毒的氨基酸片段修飾二氧化硅納米膠囊的表面，研究人員發(fā)現(xiàn)納米膠囊可以有效地穿過血腦屏障，在小鼠中實現(xiàn)全腦基因編輯。

在他們的研究中，研究人員展示了二氧化硅納米膠囊的CRISPR貨物成功編輯小鼠大腦的能力，例如一種與阿爾茨海默病相關的稱為淀粉樣蛋白前體蛋白基因。

由于納米膠囊可以反復和靜脈內給藥，因此它們可以達到更高的治療效果，而不會冒更多局部和侵入性方法的風險。

研究人員計劃進一步優(yōu)化二氧化硅納米膠囊的大腦靶向能力，并評估它們在治療各種腦部疾病方面的有用性。這種獨特的技術也正在研究用于將生物制劑輸送到眼睛，肝臟和肺部，這可能導致針對其他類型的疾病的新基因療法。